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Se descubrió el Escherichia coli una serie de repeticiones cortas y palindrómicas separadas por secuencias únicas. Aunque en ese momento no entendieron su función, este hallazgo marcó el inicio del estudio de lo que más tarde se conocería como el sistema CRISPR.
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Se demostró que las secuencias CRISPR actúan como un sistema inmune adaptativo en bacterias.
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Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna identificaron que la proteína Cas9, guiada por un ARN sintético, podía cortar el ADN en sitios específicos. Este descubrimiento convirtió al sistema CRISPR-Cas9 en una herramienta programable para la edición genética.
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Se demostró que el sistema CRISPR-Cas9 podía ser usado para editar genes en células humanas y de mamíferos. Este avance consolidó la herramienta como una revolución en la biotecnología.
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CRISPR se ha aplicado en el tratamiento de enfermedades genéticas, cáncer y trastornos sanguíneos como la anemia falciforme. En agricultura, ha permitido desarrollar cultivos más resistentes a plagas, sequías y con mejor calidad nutricional.
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El científico chino He Jiankui anunció el nacimiento de gemelas cuyos genomas fueron editados con CRISPR para supuestamente hacerlas resistentes al VIH. La comunidad científica condenó el acto por razones éticas, falta de transparencia y riesgos desconocidos.
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En diciembre de 2018, la Organización Mundial de la Salud (OMS) estableció un comité asesor de expertos para examinar los desafíos científicos, éticos, sociales y legales asociados con la edición genética en humanos, el Comité Asesor de Expertos en el Desarrollo de Estándares Globales para la Gobernanza y Supervisión de la Edición del Genoma Humano.
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Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna recibieron el Premio Nobel de Química 2020 por desarrollar el método CRISPR-Cas9, reconociendo su impacto en la ciencia y la medicina moderna.