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Lysogene signs partnership agreement with Dr. Hervé Moine, researcher at the IGBMC and the SATT Conectus Alsace, in the Fragile X syndrome
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Nommé Chief Scientific Officer et membre de l’équipe de direction.
Avant de rejoindre Lysogene, Dr Ralph Laufer occupait le poste de Senior Vice President chez Teva Pharmaceutical Industries en Israël, (gérait une équipe de 400 scientifiques répartis sur 5 sites mondiaux dans la recherche de micro molécules, du développement non-clinique et des opérations de production).
Il a également été Directeur Scientifique de l’IRBM Science Park, une société biopharmaceutique et CRO à Rome, en Italie. -
article
Lysogene conduira l'étude pivot entièrement à sa charge (mais financé par l'upfront...) tandis que Sarepta, qui acquiert des droits commerciaux exclusifs aux États-Unis et en dehors de l'Europe, prendra en charge la fabrication mondiale de LYS-SAF302 et approvisionnera Lysogene sur ses marchés. Au grand max, sarepta pourrait fournir jusqu'à 92M$ -
Premier milestone de sarepta pour lysogène (24,2MEuros) 26M$ (22.1M euros) + achat 2.5M$ actions (2.12M euros)
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NCT03612869 20 participants, 4 sites FR, 4 USA. 2 ans par patient. Evaluation à 6,12,18,24 mois. Financé par Sarepta
quelques patient -
18,7M $ (16,6M euros) paiement étape (correspond à l'injection du premier patient de l'essai phase II/III)
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Lysogene : et Sarepta Therapeutics annoncent le traitement du premier patient dans l'essai clinique de phase 2/3 (AAVance) évaluant la thérapie génique LYS-SAF302 dans la MPS IIIA (syndrome de Sanfilippo type A)
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Par la fondation cure sanfilippo foundation, présenté à la FDA pour aider la FDA à définir des endpoints pour les traitements à l'étude Caregiver Preference Study for Sanfilippo Syndrome
Caregiver Preference Study for Sanfilippo presented to FDA -
11 patients recrutés, 9 patients traités,
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LYS-SAF302 (MPS IIIA Gene Therapy) received Fast Track designation by the US FDA
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2.83/action = décote 16,3% par rapport au prix de clôture de l’action au 11/3/20.
AK de 7,73M euros, menée par OrbiMed et l’actionnaire et partenaire Sarepta. OrbiMed a souscrit à 2332155 (85% de l'AK), et Sarepta à 190122 (7% de l'AK) actions nouvelles. L'argent sera utilisé pour financer la phase clinique 1/3 du LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1, le lancement commercial en Europe du LYS-SAF302, et les coûts généraux de la Société. -
autonomie devrait s'arrêter très proche de la demande d'autorisation de la phase III d'essai clinique du LYS-SAF302 et du gros milestone de sarepta
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présenté à la FDA pour aider la FDA à définir des endpoints pour les traitements à l'étude Caregiver Preference Study for Sanfilippo presented to FDA
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NCT04273269
18 patients. Espère démarré avant fin 2020 (attente des autorisations). -
NCT04310163
30 patients : étude observationnelle. Appli smartphone : Natural History Study Using Interview and Video Capture of Infantile and Juvenile GM1 Gangliosidosis (GM1) -
signature d’un contrat pour le développement et la fabrication de LYS-GM101, un candidat médicament de thérapie génique utilisant le AAVrh 10 destiné au traitement de la gangliosidose à GM1
Avec cette collaboration, les deux sociétés consolident leur partenariat de longue date amorcé avec le développement et la fabrication du LYS-SAF302 -
suite à l’observation par IRM de signaux localisés aux points d’injection intracérébraux
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Accord de recherche avec Yeda (structure commerciale du Weizmann Institute of Science, Israël), Prof. Anthony Futerman.
Objectif : Développer thérapie génique AAV pour mutations du gène GBA1(maladie de Gaucher, Parkinson et d'autres)
Pour Lysogene : conception/production de vecteurs AAV,
Pour Yeda : variantes de glucocérébrosidase aux propriétés biologiques améliorées.Réalisera des essais biologiques et des études de POC
Lysogene détient une option de licence exclusive sur ce programme. -
NCT04310163
le recrutement est rapide, avec 50% des patients déjà recrutés. -
Le dernier patient traité en avril 2020 aura sa 1ère visite des 6 mois en octobre 2020
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avis de décès. Pas de causalité prouvé mais rappelons que l'essai était suspendu depuis le 5 juin 2020
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Kepler Chevreux évaluation
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Le dernier patient traité en avril 2020 aura sa 2ème visite des 12 mois en 01 Avril 2021
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Le dernier patient traité en avril 2020 aura sa 3ème visite (avant dernière) des 18 mois en 01 octobre 2021
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prochain milestone de ???
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suite aux résultats de AAvance II/III, demande d'autorisation d'essai clinique (ne précise pas si c'est essai clinique LYS-SAF302 mais c'est certainement ça lien)
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Le dernier patient traité en avril 2020 aura sa dernière visite des 24 mois en Avril 2022
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Efficacy analysis 24 months for all patients
